Tofersen-Therapie

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Tofersen-Therapie bei genetisch bedingter amyotropher Lateralsklerose (SOD1-Mutation):

Tofersen ist ein innovatives Medikament, das darauf abzielt, genetische Informationen im Körper von ALS-Betroffenen zu beeinflussen.

Die Substanz Tofersen ist aktuell in einem speziellen Programm von Biogen für ausgewählte Patientinnen und Patienten mit amyotropher Lateralsklerose verfügbar, welche eine nachgewiesene Mutation im SOD1-Gen aufweisen. Bei der Therapie mit Tofersen erfolgt monatlich eine Injektion mittels Lumbalpunktion in den Rückenmarkskanal. Es handelt sich hierbei um ein etabliertes Vorgehen, welches bereits bei der Spinraza-Therapie bei spinalen Muskelatrophien so umgesetzt wird.